記者9日獲悉，在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和上海市藥品監(jiān)督管理局的支持下，一名3歲高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(HRNB)患兒剛完成了上海首例通過(guò)特殊進(jìn)口通道獲批的依氟鳥(niǎo)氨酸(DFMO)用藥。

當(dāng)天，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心方面接受采訪時(shí)表示，這一突破性治療為國(guó)內(nèi)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來(lái)了新的希望，也為國(guó)際新藥的快速引進(jìn)提供了可借鑒的創(chuàng)新路徑。

據(jù)悉，高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(HRNB)患者即使經(jīng)過(guò)多模式治療，復(fù)發(fā)率仍高達(dá)41%，且復(fù)發(fā)后5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟需更有效的治療手段。2023年12月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)DFMO用于HRNB的維持治療。這是全球首個(gè)也是目前唯一獲批用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服維持療法，通過(guò)抑制腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)所需的關(guān)鍵酶(ODC)，從而“餓死”腫瘤細(xì)胞，以顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

2024年3月，年僅2歲的婷婷(化名)在上海兒童醫(yī)學(xué)中心被確診為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤，經(jīng)過(guò)14個(gè)月的化療、手術(shù)、自體造血干細(xì)胞移植、放療和免疫治療，病情完全緩解。然而，面對(duì)疾病的高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，婷婷的父母始終憂(yōu)心忡忡。得知DFMO在美國(guó)獲批后，他們迫切希望該藥能盡快被引入國(guó)內(nèi)。

在上海市藥監(jiān)局和上海市衛(wèi)健委的指導(dǎo)下，醫(yī)院依據(jù)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，啟動(dòng)DFMO緊急進(jìn)口申報(bào)。藥物于今年5月獲批并完成通關(guān)運(yùn)輸，最終順利抵達(dá)醫(yī)院。醫(yī)院腫瘤一病區(qū)主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒提供了國(guó)際前沿的治療選擇。未來(lái)，我們將繼續(xù)擴(kuò)大國(guó)際新藥的引進(jìn)范圍，為更多罕見(jiàn)病和難治性疾病患者打破‘用藥難’的困境。”

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